5 resultaten
Primair doel:Het evalueren van glycogeen vermindering in spierweefsel monsters verzameld vooraf en na de behandeling met alglucosidase alda in patienten met late-onset ziekte van Pompe.Secundaire doelstellingen:- Het karakteriseren van de ernst van…
Het doel van deze studie is het bepalen van de werkzaamheid en veiligheid van Myozyme op de lange termijn, bij patiënten met het late subtype van de ziekte van Pompe die studie AGLU02704 hebben volbracht.
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de effecten van enzymtherapie bij patienten met de ziekte van Pompe op de lange termijn, met een verschillende ernst van de ziekte. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen…
Dit onderzoek is een zogeheten fase I/II onderzoek. Het doel van dit onderzoek is uitzoeken hoe veilig en werkzaam het nieuwe middel BCT-100 is bij kinderen en jongvolwassenen met neuroblastoom, sarcoom, hooggradig glioom of leukemie. In het eerste…
Deel 1: Bevestiging dosisveiligheidPrimairHet beoordelen van het percentage deelnemers met TRAE*s die leiden tot stopzetting binnen 12 weken na de eerste dosis nivolumab plus 2 verschillende dosisniveaus van relatlimab (360 mg en 720 mg) in…