3 resultaten
In dit onderzoek wordt onderzocht hoe veilig bepaalde doseringen van het middel paltusotine zijn en hoe goed deze wordt verdragen als gezonde deelnemers het gebruiken. Ook wordt onderzocht hoeveel van het middel wordt afgebroken en opgenomen in de…
Het bepalen van de optimale behandelstrategie in vroege dcSSc: het effect van HSCT als eerstelijns therapie vergeleken met het effect van immunosuppressieve medicatie in vroege dcSSc, met betrekking tot overleving en preventie van orgaan-falen (*…
Het doel van de studie is het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van intraveneuze ATB200 gelijktijdig toegediend met orale AT2221 bij volwassen patiënten met een late manifestatie van de ziekte van Pompe