7 resultaten
Het doel van de studie is het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid op lange termijn van intraveneuze ATB200 gelijktijdig toegediend met orale AT2221 bij volwassen patiënten met een late manifestatie van de ziekte van Pompe
see English
Primaire doelstellingen Deel 1: De veiligheid en verdraagbaarheid van enkelvoudige oplopende doses PTC518 karakteriseren bij gezonde proefpersonen. Deel 2: Karakteriseren van de veiligheid en verdraagbaarheid van PTC518 gedurende 14 tot maximaal 21…
See English
PrimairOm de farmacologisch optimale dosis ALRN-6924 te bepalen om voorbijgaande stilstand van de celcyclus in menselijk beenmerg en andere weefsels te induceren.SecundairOm de tijd tot het begin, de omvang en de duur van het stoppen van de…
Onderzoek naar de veiligheid en verdraagbaarheid van GSK2556286 na enkelvoudige oplopende en herhaalde orale doses bij gezonde volwassen deelnemers. Om de farmacokinetiek van enkelvoudige en herhaalde orale doses GSK2556286 bij gezonde deelnemers te…
Het primaire doel zal zijn om te onderzoeken of een behandeling van twee jaar met TPTD, gevolgd door antiresorptiebehandeling met een enkele infusie van ZA bij volwassenen met OI leidt tot een afname van het aantal patiënten dat een fractuur oploopt…