3 resultaten
Het doel van dit onderzoek is om de werkzaamheid en de veiligheid van neoGAA ten opzichte van alglucosidase alfa te bepalen, wanneer dit gedurende 49 weken eens per 2 weken wordt toegediend in zowel kinderen als volwassenen. Daarnaast zit er een…
Het doel van dit onderzoek is om te kijken of het toevoegen van Bezafibraat aan standaard lipiden verlagende therapie het cholesterol na het innemen van vetrijk voedsel kan verlagen in patiënten met Familiaire Dysbetalipoproteinemie.
Het doel van deze studie is het evalueren van het mogelijke effect van arginine op de galactose oxidatieve capaciteit in patiënten met klassieke galactosemie (homozygoot voor de p.Q188R mutatie).