3 resultaten
Primaire doelstellingVaststellen van de werkzaamheid van chronische behandeling met arimoclomol 1200 mg/dag (400 mg TID) ten opzichte van placebo over een periode van 76 weken bij proefpersonen met ALS, beoordeeld met CAFS (Combined Assessment of…
Primaire doelen: Om de farmacokinetiek van meerdere doses arimoclomol te onderzoeken in plasma en urine.Om de metabolieten van arimoclomol te onderzoeken en kwantificeren in plasma en urine.Secundaire doelen:Om de veiligheid en verdraagbaarheid van…
Primaire doelstelling:• het beoordelen van de werkzaamheid van luspatercept wat betreft de RBC-transfusieonafhankelijkheid (*RBC transfusion independence*, RBC-TI gedurende 12 weken [84 dagen] met een bijbehorende gelijktijdige gemiddelde stijging…