3 resultaten
Evalueren van het effect van sonlicromanol op de ernst van motorische symptomen bij kinderen met genetisch bevestigde mitochondriale aandoeningen die oxidatieve fosforylering beïnvloeden gedurende een behandelingsperiode van 6 maanden met behulp van…
Primaire doelstellingen* Het bepalen van de werkzaamheid van dagelijkse orale behandeling met DP13 (alle dosisgroepen gezamenlijk) voor verlaging van de aldosteron-renine ratio in plasma (ARR) ten opzichte van de uitgangswaarde bij patiënten met…
1. Aanbieden van bumetanide post-trial access aan kinderen met NDDs.2. Bumetanide-cohortgegevens met onze bestaande RCT-gegevens vergelijken in termen van effectiviteit van de behandeling, door randomisatie testen. 3. Testen hoe EEG biomarker…