3 resultaten
Primair: Beoordeling (door de onderzoeker) van de werkzaamheid van tisagenlecleucel behandeling, gemeten aan het totale responspercentage (ORR) door de onderzoeker.Secundair: Responsduur, eventvrije overleving, recidiefvrije overleving, totale…
Primaire doelstelling• De werkzaamheid beoordelen van twee doseringsschema*s palovaroteen in vergelijking met placebo bij het tegengaan van nieuwe osteochondromen (OC*s) bij proefpersonen met multipele osteochondromen (MO) vanwege exostosine 1 (Ext1…
Het belangrijkste doel van deze studie is om te beoordelen hoe veilig en effectief de combinatietherapie van galicaftor/navocaftor/ABBBV-119 is bij volwassen deelnemers met CF die homozygoot of heterozygoot zijn voor de F508del mutatie in elke arm.