3 resultaten
Het aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 40 µg/kg/dag en 120 µg/kg/dag A4250 bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2, zoals bepaald aan de hand van het volgende:* Gedeelte van…
Primaire doelstelling:- Het behalen van een event-vrije overleving, welke niet inferieur is aan die van de ML-DS 2006 studie (87±3%)Secundaire doelstellingen:- Reductie van toxiciteit en ernstige ongewenste voorvallen (CTCAEv4.0 graad III of hoger…
Primaire doel:•Het bepalen van de aanbevolen fase 2 dosis van Vyxeos®/CPX-351 in combinatie met clofarabine in kinderen en jonge volwassenen met recidief/refractair AML.Secundaire doelen:•Het bepalen van de veiligheid en verdraagzaamheid van deze…