3 resultaten
Het voornaamste doel is het longitudinale meten van de beschikbaarheid van het PDE10A enzym in de caudate, putamen en globus pallidus bij gendragers van de Ziekte van Huntington (HDGECs) door het vergelijken van de eerste en follow-up PET meting. De…
Deel 1 - Om de werkzaamheid te bepalen van orale BCX9930 monotherapie toegediend gedurende 24 weken, vergeleken met voortgezette therapie met complement component 5 (C5) -remmers, bij personen met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) die…
Primair• Onderzoek naar de veiligheid en verdraagbaarheid van meerdere orale doses DNL343 bij deelnemers met ALSSecundair• Om de farmacokinetiek van DNL343 in plasma te karakteriseren na enkelvoudige en meervoudige orale doses• Om de concentratie…