23 resultaten
At least 90% of the subjects, with 95% confidence, will tolerate the test formula.
De primaire doelstellingen van dit onderzoek zijn het onderzoeken van de klinische werkzaamheid van nusinersen dat intrathecaal in hogere doses wordt toegediend aan deelnemers met spinale musculaire atrofie (SMA), gemeten door verandering in de…
Evaluatie van (vermindering van) per-operatief bloedverlies bij pre-operatieve toediening van TXA vs. placebo bij kinderen die een proximale femur- en/of bekkenosteotomie (PFPO) ondergaan.
Het doel van dit onderzoek is de effectiviteit van L-serine bij patiënten met een 'loss-of-function' in het GRIN2B gen te evalueren, gebruik makend van n-of-1 trials.
Het primaire doel van het onderzoek is om relevante (matig/ernstige) parenchymateuze hersenschade te verminderen op de postoperatieve MRI voor de totale groep (zowel prenatale als postnatale diagnose) en de prenatale groep, waarmee marktregistratie…
Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…
Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de vermindering van de transfusielast bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie (PK-deficiëntie) die regelmatig…
Het evalueren van het effect van langdurige profylaxe met (fos)aprepitant op het voorkomen of minder aanwezig zijn van misselijkheid en braken veroorzaakt door chemotherapie bij kinderen. (uitblijven van braken/kokhalzen/noodmedicatie na 24-72 uur…
Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de toename van hemoglobineconcentraties (Hb) bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie (PK-deficiëntie) die niet…
Deel 1: Primair (Werkzaamheid)• Aantonen dat de werkzaamheid van Fenfluramine (ZX008) in een dosis van 0,8 mg/kg/dag superieur is aan placebo als aanvullende behandeling voor pediatrische en volwassen proefpersonen met CDDSecundair (Veiligheid)…
Deel A:PrimairEvaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van enkelvoudige oplopende doses van BIIB115, toegediend via intrathecale bolusinjectie aan gezonde vrijwilligersSecundairEvaluatie van de PK van eenmalige doses BIIB115 toegediend via…
Het hoofddoel van deze studie is te weten te komen of finerenon in combinatie met hetzij een ACE-remmer, hetzij een ARB de hoeveelheid eiwit in de urine van de deelnemers meer kan doen dalen dan een placebo. Een placebo ziet eruit als een…
Het doel van de studie is: het testen van de effecten van een neusspray met oxytocine op het verzorgingsgedrag van moeders met een postpartum depressie. Met een RCT met moeders met een postpartum depressie zullen we de volgende hypothesen testen:•…
In deze gerandomiseerde dubbel blinde gecontroleerde studie, zullen we het effect van GOS en FOS vs een placebo onderzoeken op de consistentie van ontlasting. Andere parameters omvatten de frequentie van stoelgang, stoel consistentie in het aantal…
Primaire doelstellingenBeoordeling van werkzaamheid van multispecifieke T-celoverdracht bij patiënten met chemo-refractaire virale infecties na allogene stamceltransplantatieSecundaire doelstellingenIncidentie en ernst van nieuw optredende…
In deze gerandomiseerde dubbel blinde gecontroleerde studie zullen we kijken naar het effect van GOS versus een placebo op consistentie van de ontlasting in kinderen met harde ontlasting.
Primaire doelstelling: Het beoordelen van de doeltreffendheid van ION373 bij het verbeteren of stabiliseren van de grove motorische functie bij patiënten met de Ziekte van Alexander Secundaire doelstellingen: Het verder beoordelen van de…
Primair: evalueren of antibiotische profylaxe met co-trimoxazol meer effectief is dan een placebo in de preventie vanluchtwegsymptomen bij kinderen met recidiverende luchtweginfecties. Secundair: 1. Onderzoeken of co-trimoxazol profylaxe zorgt voor…
Het primaire doel is om de superioriteit van OT ten opzichte van placebo aan te tonen. Een 4 weken durende intranasale OT-toediening op orale toediening, beoordeeld door de Neonatale Oral-Motor Assessment Scale (NOMAS) bij zuigelingen met PWS van…
Het onderzoeken van longitudinale veranderingen in vetmassa-index van 6-12 maanden in baby's met Nuturis voeding versus standaard flesvoeding gedurende de eerste zes maanden. Secundair zal worden gekeken naar - de verandering in vetmassa-index…