3 resultaten
Het primaire doel van dit onderzoek is de overall survival (OS) van oraal gegeven linifanib te bepalen, gegeven als monotherapie eenmaal daags. Dit wordt vergeleken met sorafenib dat tweemaal daags wordt gegeven als standaard behandeling bij…
Het primaire doel is om het effect te bepalen van een 8 weken durend inspiratiespiertrainingsprogramma op ademspierfunctie in nemaline myopathie patienten. Het secundaire doel is om de respiratoire spierfunctie in nemaline myopathie patienten in…
Primaire doelstellingDe primaire doelstelling van de studie is de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van lucerastat bepalen bij proefpersonen met de ziekte van Fabry (FD).Secundaire doelstellingen* Het effect evalueren van lucerastat op…