4 resultaten
Het onderzoeken van de effecten van cholzuur suppletie op klinische en biochemische parameters in Zellweger spectrum.
Het doel van deze studie is om de werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek te bepalenvan LNP023 over een behandelingsperiode van 24 weken in vergelijking met rituximab bij patiënten met membraneuze nefropathie.
Primaire doelstellingHet beoordelen van de farmacokinetiek (PK) van PXL770 bij AMN-proefpersonen bij een dosis van 500 mg eenmaal daags (OD) en 250 mg tweemaal daags (BID) na 4 weken behandeling
Het onderzoeken van de lange termijn veiligheid van gepersonaliseerde cholzuur behandeling van patienten met defecten in de galzuursynthese op basis van klinische en biochemische parameters.