4 resultaten
Het onderzoeken van de effecten van cholzuur suppletie op klinische en biochemische parameters in Zellweger spectrum.
Doel van de pilotstudie is om gestimuleerde PESP-BP met verschillende stimulatieprotocollen te onderzoeken en gestimuleerde PESP-BP vergelijken met spontane uitgelokte PESP-BP. Daarnaast heeft deze studie als doel om een stimulatieprotocol te…
Primaire doelstellingen: Veiligheidsbeoordelingen: Effect van toediening van Relacorilant op:• Incidentie van TEAEs (maandelijks beoordeeld): TEAE's, SAE's, behandelingsgerelateerde TEAE's, TEAE's die leiden tot voortijdige…
Het onderzoeken van de lange termijn veiligheid van gepersonaliseerde cholzuur behandeling van patienten met defecten in de galzuursynthese op basis van klinische en biochemische parameters.