4 resultaten
Het onderzoeken van de effecten van cholzuur suppletie op klinische en biochemische parameters in Zellweger spectrum.
Doel van de pilotstudie is om gestimuleerde PESP-BP met verschillende stimulatieprotocollen te onderzoeken en gestimuleerde PESP-BP vergelijken met spontane uitgelokte PESP-BP. Daarnaast heeft deze studie als doel om een stimulatieprotocol te…
Belangrijkste doelstelling:Dosisescalatiedeel:• Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van DF1001, en het bepalen van de maximaal toelaatbare dosis (MTD) van DF1001 bij patiënten met gevorderde (niet-reseceerbare, recidiverende of…
Het onderzoeken van de lange termijn veiligheid van gepersonaliseerde cholzuur behandeling van patienten met defecten in de galzuursynthese op basis van klinische en biochemische parameters.