4 resultaten
De primaire doelstelling:Het evalueren van de veiligheid op de lange termijn van 10, 10, 20 mg/kg ataluren bij patiënten met cystic fibrosis met een nonsense mutatie (nmCF), die eerder hebben deelgenomen aan het centrale onderzoek PTC124-GD-021-CF,…
Veiligheid:* Evalueren van de veiligheid van AVXS-101 aan de hand van de incidentie van bijwerkingen (adverse events, AE*s) en/of ernstige bijwerkingen (serious adverse events, SAE*s)* Evalueren van de veiligheid van AVXS-101 op basis van…
De hypothese van deze studie is dat door de regie over behandelkeuze aan de patiënt te geven, de tevredenheid over de behandeling toeneemt, de motivatie daartoe stijgt, samen met de *therapietrouw* en de fosfaatcontrole verbetert. Op langere termijn…
Het bepalen van het immuungerelateerde progressievrije overlevingspercentage (irPFS) na 21 weken en objectieve respons (irORR) na 30 weken bij patiënten met pMMR CRC, dMMR mCRC, dMMR EC, dMMR SBC en dMMR SC behandeld met pembrolizumab gecombineerd…