4 resultaten
Primair doel:Het evalueren van glycogeen vermindering in spierweefsel monsters verzameld vooraf en na de behandeling met alglucosidase alda in patienten met late-onset ziekte van Pompe.Secundaire doelstellingen:- Het karakteriseren van de ernst van…
Bestuderen van het effect van compressie kousen, in liggende en head up tilt houding, op het slagvolume als gevolg van veranderingen in centrale bloed volume.
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de effecten van enzymtherapie bij patienten met de ziekte van Pompe op de lange termijn, met een verschillende ernst van de ziekte. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen…
De primaire doelstellingen van de studie zijn:Het bepalen van OBD(s) en RP2D(s) van BMF-219 monotherapie die dagelijks wordt toegediend op basis van evaluatie van alle beschikbare PK/ PD, doelbetrokkenheid, veiligheid en verdraagbaarheidsgegevens.…