6 resultaten
Primair doel:Het evalueren van glycogeen vermindering in spierweefsel monsters verzameld vooraf en na de behandeling met alglucosidase alda in patienten met late-onset ziekte van Pompe.Secundaire doelstellingen:- Het karakteriseren van de ernst van…
Het doel van deze studie is het bepalen van de werkzaamheid en veiligheid van Myozyme op de lange termijn, bij patiënten met het late subtype van de ziekte van Pompe die studie AGLU02704 hebben volbracht.
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de effecten van enzymtherapie bij patienten met de ziekte van Pompe op de lange termijn, met een verschillende ernst van de ziekte. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen…
Deel A - CX-2009 monotherapie: Regime met dosering om de 21 dagenDe primaire doelstelling van Deel A is het vaststellen van het veiligheidsprofiel van CX-2009, de maximaal getolereerde dosis (MTD)/aangeraden fase 2 dosis (RP2D), en de dosis-…
Verkrijgen van veiligheids- en werkzaamheidsgegevens voor het onderzoeksgeneesmiddel AMB-05X bij de behandeling van tenosynoviale reuzenceltumor (TGCT).
De doelstelling van deze studie is het evalueren van de veiligheid, werkzaamheid en farmacokinetiek (PK) van AMB-05X bij de behandeling van tenosynoviale reusceltumoren (TGCT*s)