3 resultaten
KERN PERIODEPrimair:* Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van AG-348 toediening aan patiënten met pyruvaat kinase deficiëntie (PK-deficiëntie) tot 24 weken.Secundair:* Beoordelen van de farmacokinetiek (FK) van AG-348 en de…
Het doel van deze studie is om te evalueren of tamoxifen een positief resultaat vertoont op de spierfunctie en spiersterkte in vergelijking met placebo bij patiënten met DMD, dwz het doel is om te testen of tamoxifen in staat is de ziekteprogressie…
Het primaire doel van dit klinisch onderzoek is het verbeteren van de prognose van initiële AML bij kinderen en adolescenten tot 19 jaar bij diagnose.De belangrijkste elementen die moeten bijdragen aan een verbetering van de prognose betreffen…