8 resultaten
Het doel van deze studie is te onderzoeken of intraveneuze toediening van lactaat een positief effecth heeft op de symptomen van GLUT1DS, met name de therapieresistente epilepsie.Hoofddoel:- Vaststellen van veranderingen in epileptiforme afwijkingen…
Hoofddoel:Om de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkele dosis DCR-PHXC bij patiënten met PH3 te evaluerenSecundaire doelstellingen:De plasma-PK van een enkele dosis DCR-PHXC karakteriseren bij patiënten met PH3Om de werkzaamheid van een enkele…
Het primaire doel is om de haalbaarheid van EGP-kwantificering bij volwassen GSDIa-patiënten te testen met behulp van stabiele isotopen na een enkele orale dosis D- [6,6-2H2] glucose.Secundaire doelstellingen zijn het vergelijken van EGP met een…
Het doel van de studie is om de verandering in voedingsstoffeninname te onderzoeken na een 24 weekse interventie met PKU Synergy in patiënten met een toegenomen Phe-tolerantie/inname en om de product waardering te evalueren.
PrimairOm de superioriteit van orale semaglutide te bevestigen bij de maximaal getolereerde dosis * (3 mg, 7 mg of 14 mg) versus placebo bij glykemische controle bij kinderen en adolescenten (leeftijd 10 tot <18 jaar) met diabetes type 2 bij…
Het primaire doel is om pharmacokinetics data te verzamelen van het studie product 4*-PPTin het plasma van PKAN patiënten die het middel toegediend krijgen in verschillende concentraties. Tevens wordt er pharmacodynamics data verzameld betreffende…
De belangrijkste onderzoeksdoelstellingen voor de proof-of-concept studie zijn het aantonen van de haalbaarheid en de veiligheid van een dagelijkse voeden/vasten cyclus bij kritiek zieke kinderen. Hierbij willen we in verschillende leeftijdsgroepen…
Het onderzoeken van de lange termijn veiligheid van gepersonaliseerde cholzuur behandeling van patienten met defecten in de galzuursynthese op basis van klinische en biochemische parameters.