8 resultaten
Primaire doelstelling: Bepalen van de veiligheid van één intraveneuze (IV) dosis DTX401 bij volwassenen met GSDIa, inclusief de incidentie van dosisbeperkende toxiciteiten (DLT's).Secundaire doelstelling: Vaststellen van een dosis DTX401…
1. De frequentie van bekende en nieuwe genetische oorzaken van niertumoren vaststellen in een landelijk cohort van kinderen met niertumoren. 2. Het gestructureerd documenteren van fenotypes van kinderen met niertumoren, optimaliseren van genetische…
Hebben kinderen in de leeftijd van 9-16 jaar met verworven hersendysfunctie gedurende de eerste levensmaanden als gevolg van kritisch ziek zijn problemen met visueel-motorische integratie? Zo ja, om welke visueel-motorische tekorten gaat het en op…
Eerste doelstelling:Het valideren van een voorspellende waarde van MRI op neurocognitieve en visuele functie, door latere psychologische en opthalmonologische data te relateren aan MRI data bij een pasgeborene met craniosynostose.Tweede doelstelling…
Doelstelling: In dit project stellen wij, een samenwerkingsverband van Nederlandse academische ziekenhuizen uit Utrecht, Amsterdam, Rotterdam, Leiden en Groningen, als doel om MG-NIPD in een vroege stadium (week 8-10) van zwangerschap verder te…
Doel van dit onderzoek is het bestuderen van de effectiviteit en kosteneffectiviteit van contralaterale exploratie in vergelijking met geen contralaterale exploratie bij kinderen onder de 6 maanden die unilateraal liesbreukherstel ondergaan.
Primaire doelstellingDe primaire doelstelling van de studie is het bepalen van het effect van lucerastat op de neuropathische pijn bij proefpersonen met de ziekte van Fabry (FD).Secundaire doelstellingen* Het bepalen van de effecten van lucerastat…
Primaire doelstellingDe primaire doelstelling van de studie is de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van lucerastat bepalen bij proefpersonen met de ziekte van Fabry (FD).Secundaire doelstellingen* Het effect evalueren van lucerastat op…