10 resultaten
Hoofddoel:Om de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkele dosis DCR-PHXC bij patiënten met PH3 te evaluerenSecundaire doelstellingen:De plasma-PK van een enkele dosis DCR-PHXC karakteriseren bij patiënten met PH3Om de werkzaamheid van een enkele…
Beoordelen van de veiligheid van BIVV001 in kinderen met hemofilie A die eerder behandeld zijn.
In verschillende stadia van HCM:- Meten van myocardiale vetzuur- oxidatie, -opname en -esterificatie- Meten van myocardiale glucose opname en oxidatie- Meten van myocardiale perfusie- Meten van myocardiale functie- volume parameters van het hart-…
Primaire doelstellingen:Het beoordelen van de werkzaamheid van ELX/TEZ/IVA bij proefpersonen van 6 t/m 11 jaar met CF, heterozygoot voor F508del en een MF-mutatie (F/MF).Secundaire doelstellingen:• Het beoordelen van de FD van ELX/TEZ/IVA• Het…
Primaire doelstelling: De variabiliteit bepalen in de bloedcirculatie van het aantal patrouillerende monocyten en hun expressie van CX3CR1 verkregen van volwassen ZZ-AATD-patiënten in vergelijking met partner als controle.Secundaire doelstelling (en…
Het doel van deze studie is om te zien of tildacerfont de hoeveelheid GC (bijvoorbeeld hydrocortisone) die u moet innemen kan verminderen en het niveau van bepaalde hormonen in uw lichaam kan verlagen.
3.1 Primaire doelstellingEvalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkele intraveneuze dosis SPK-3006 toegediend in oplopende dosisniveaus aan deelnemers met klinisch gematigde, late vorm van de ziekte van Pompe.3.2 Secundaire…
Het doel van deze studie is het onderzoeken van de effecten van orale toediening van N-acetylcysteïne in vergelijking met placebo op skin picking gedrag in kinderen en jongvolwassenen met PWS.
Het primaire doel zal zijn om te onderzoeken of een behandeling van twee jaar met TPTD, gevolgd door antiresorptiebehandeling met een enkele infusie van ZA bij volwassenen met OI leidt tot een afname van het aantal patiënten dat een fractuur oploopt…
Primaire doelstelling:Het primaire doel is om de werkzaamheid van eenmaal daags herhalen te evalueren doses odevixibat versus placebo bij kinderen met galgangatresie (BA) post-Kasai hepatoportoenterostomie (HPE) gebaseerde overleving van de inheemse…