2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
De primaire doelstelling van dit onderzoek is:Het evalueren van het effect van GS-4997 op pulmonale vasculaire weerstand (Pulmonary Vascular Resistance, PVR), zoals gemeten aan de hand van rechterhartkatheterisatie (Right Heart Catheterization, RHC…
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Primaire doelstelling(en):• Het vergelijken van de werkzaamheid van viltolarsen, intraveneus toegediend (IV) in wekelijkse doses van 80 mg/kg gedurende een behandelperiode van 48 weken vs. placebocontroles bij ambulante jongens met DMD in de…