6 resultaten
Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de vermindering van de transfusielast bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie (PK-deficiëntie) die regelmatig…
HoofddoelOm de werkzaamheid van LYS006 versus placebo op gezicht inflammatoire laesies te bepalen bij patiënten met matige tot ernstige inflammatoire acneSecundair doelOm de veiligheid en verdraagbaarheid van LYS006 te beoordelen bij patiënten met…
Primaire doelstelling:Deel A:Het beoordelen van de werkzaamheid van losmapimod voor de behandeling van FSHD door het aantonen van het vertragen van ziekteprogressie, beoordeeld aan de hand van bereikbare kwantificering van de werkruimte van het…
Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de toename van hemoglobineconcentraties (Hb) bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie (PK-deficiëntie) die niet…
Onderzoek AG348-C-017 is een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, multicenter fase 3-onderzoek dat is opgezet om de klinische effectiviteit en veiligheid van mitapivat aan te tonen bij proefpersonen met α- of β-NTDT. De primaire…
Onderzoek AG348-C-018 is een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, multicenter fase 3-onderzoek dat is opgezet om de klinische effectiviteit en veiligheid van mitapivat aan te tonen bij proefpersonen met α- of β-TDT. De primaire…