2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Met deze studie willen we onderzoeken of rapamycine een goede add-on behandeling is voor kinderen met TSC en het syndroom van West of catastrofale kinderepilepsie, die onvoldoende reageert op standaardbehandeling.
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Primaire doelstellingDeel A: Evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van de behandeling met VX-371 toegediend met en zonder 4,2% hypertone zoutoplossing (HS) bij patiënten vanaf 12 jaar met primaire ciliaire dyskinesie (PCD).Deel B: Evaluatie…