3 resultaten
Primair doel:- vergelijken van de veiligheid en effectiviteit van onderhuids somavaratan en dagelijks rhGH gedurende 12 maanden behandeling.Secundair doel:- het evalueren en vergelijken van de farmacodynamische respons (IGF-I, IGF binding protein-3…
Beoordelen van het vermogen van ataluren om in vergelijking met de placebo de longfunctie te verbeteren.Beoordelen van het effect van ataluren op:1. Pulmonale symptomen2. Algemeen welzijn3. Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (health-related…
Dit onderzoek vergelijkt de totale overleving (OS) tussen de MABp1-groep en de placebo-groep . De secundaire eindpunten omvatten de verandering in het vetvrije lichaamsgewicht van screening to cyclus 5 en de verandering in de kwaliteit van leven.