3 resultaten
1. Verbeteren van de overleving in vergelijking met de eerdere protocollen van de SKION, in het bijzonder ALL-9 and ALL-10.Doelstelling is omtherapie te verminderen voor een deel van de patienten (TEL/AML1, Down syndroom, geïsoleerd slechte…
Primaire doelstelling* Vergelijking van het effect van een 30 weken durende behandeling met mavacamten ten opzichte van placebo met betrekking tot klinische respons bestaande uit inspanningscapaciteit en klinische symptomen bij deelnemers met…
Primaire doelstellingen: • Het beoordelen van de werkzaamheid van een 48 weken durende kuur met mavacamten in vergelijking met placebo op de door patiënten gerapporteerde gezondheidsstatus (symptomen en fysieke beperkingen)• Het beoordelen van de…