6 resultaten
Primaire doelstellingDe effectiviteit te evalueren van lumacaftor in combinatiemet ivacaftor tot en met week 24 bij deelnemers met CF die homozygoot zijn voor de F508del mutatie van het CF transmembraan conductance regulator gen (CFTR). Secundaire…
VIKS-2A:Het vaststellen van de optimale dosering vitamine K voor suppletie om een zo stabiel mogelijke antistolling te verkrijgen.VIKS-2B:Het vaststellen of suppletie met de optimale dosering van vitamine K uit de VIKS-2A studie effect heeft op het…
Primaire doelstellingen:Het beoordelen van de werkzaamheid van ELX/TEZ/IVA bij proefpersonen van 6 t/m 11 jaar met CF, heterozygoot voor F508del en een MF-mutatie (F/MF).Secundaire doelstellingen:• Het beoordelen van de FD van ELX/TEZ/IVA• Het…
Primair: - Onderzoeken of er bewijs is dat bevacizumab als aanvulling op een basis-chemotherapiebehandeling (temozolomide of irinotecan-temozolomide of topotecan-temozolomide) werkzaam is bij kinderen met recidief of refractair neuroblastoom.-…
Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-121/TEZ/D-IVA bij proefpersonen met CF die homozygoot zijn voor F508del, heterozygoot voor F508del en die een gating- (F/G) of residuele functiemutatie (F/RF) hebben of ten minste één andere TCR CFTR-mutatie…
Het beoordelen van de werkzaamheid en farmacodynamiek (FD) van ELX/TEZ/IVA