Antisense oligoribonucleotides inducing exon skipping is a promising approach to restore dystrophin synthesis in patients with Duchenne.
Bron
Verkorte titel
Aandoening
Duchenne muscular dystrophy.
Ondersteuning
Wassenaarseweg 72
Leiden
The Netherlands
Wassenaarseweg 72
Leiden
The Netherlands
Onderzoeksproduct en/of interventie
Geen registraties gevonden.
Uitkomstmaten
Primaire uitkomstmaten
Pharmacodynamics (dystrophin restoring effect).
Achtergrond van het onderzoek
Single-dose, open, single-center study in children with Duchenne muscular dystrophy. On Day 0 eligible patients will receive PRO051 on a single occasion by intramuscular injections. On Day 28 a biopsy from the tibialis anterior muscle will be taken.
Doel van het onderzoek
Antisense oligoribonucleotides inducing exon skipping is a promising approach to restore dystrophin synthesis in patients with Duchenne.
Onderzoeksopzet
N/A
Onderzoeksproduct en/of interventie
Treatment with PRO-051.
Publiek
ProSensa B.V.
Wassenaarseweg 72
Leiden
The Netherlands
Wetenschappelijk
ProSensa B.V.
Wassenaarseweg 72
Leiden
The Netherlands
Belangrijkste voorwaarden om deel te mogen nemen (Inclusiecriteria)
1. Duchenne muscular dystrophy patients;
2. Age between 8 and 16 years;
3. Positive in vitro dystrophin RNA skip test in prior skin or muscle biopsy or in screening skin biopsy.
Belangrijkste redenen om niet deel te kunnen nemen (Exclusiecriteria)
N/A
Opzet
Deelname
Opgevolgd door onderstaande (mogelijk meer actuele) registratie
Geen registraties gevonden.
Andere (mogelijk minder actuele) registraties in dit register
Geen registraties gevonden.
In overige registers
Register | ID |
---|---|
NTR-new | NL651 |
NTR-old | NTR712 |
Ander register | : N/A |
ISRCTN | Incomplete info for ISRCTN |